本文介绍减少肝细胞TTR合成的RNA靶向治疗及基因编辑药物。 一、RNA靶向治疗主要是指RNA干扰(RNA interfering,RNAi)治疗技术,通过“沉默子(silencer)”作用,定向阻止 TTR基因转录后信使RNA(mRNA)翻译,减…
【锐正基因体内基因编辑疗法获FDA再生医学先进疗法认定】北京时间2025年5月21日,锐正基因(Accuredit)宣布,其研发的用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性(ATTR)的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法(RMAT)认定。临床数据显示,ART001给药4周后,高剂量组受试者的外周TTR蛋白...
首个CRISPR介导的肝脏基因编辑药物NTLA-2001高剂量组的中期数据出来了。这个药通过纳米脂质体LNP,包裹基因编辑工具SpCas9 mRNA,递送到肝脏,敲除Ttr基因,从而降低突变TTR毒蛋白引发的淀粉样变性沉积。去年,低剂量给药0.1mg/kg和0.3mpk的结果显示,TTR蛋白降低52%和87%,数据持续1年。今年,高剂量组0.7和1mpk数据显示,T...
健识局 解码医药时局 #CRISPR基因编辑对人疗效首次证明 最新一期《新英格兰医学杂志》研究发现,CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001在Ⅰ期临床试验中取得积极结果:单剂NTLA-2001导致血清中的转甲状腺素蛋白(TTR)水平平均下降87%,最大可达96%,且未引发严重不良事件及肝脏问题,首次证明该疗法的安全效果。研究人员表示,治疗剂量的N...