RPE65 基因疗法允许通过视网膜下注射将功能性 RPE65 基因传递到视网膜细胞中，从而提高患者检测光的能力 [2]。这些新颖的玻璃体视网膜手术程序可能相当复杂。术中光学相干断层扫描 (OCT) 可帮助眼外科医生进行精准手术。您将学到什么：了解一名患有莱伯先天性黑蒙的 42 岁白人男性患者的手术治疗。了解手术的不同步骤...
国家药监局药品审评中心官网显示，药监局已批准上海朗昇生物自主研发药物LX101注射液用于临床试验，治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者。目前，上海市第一人民医院正在进行该临床试验。许迅教授告诉记者，“在RPE65双等位基因突变相关遗传性视网膜变性（IRD）患者中评价 rAAV2-RPE65 基因治疗制剂...
RPE65 基因疗法允许通过视网膜下注射将功能性 RPE65 基因传递到视网膜细胞中,从而提高患者检测光的能力 [2]。 这些新颖的玻璃体视网膜手术程序可能相当复杂。术中光学相干断层扫描 (OCT)可帮助眼外科医生进行精准手术。 您将学到什么: 了解一名患有莱伯先天性黑蒙的 42 岁白人男性患者的手术治疗。 了解手术的不同步...
RPE65基因治疗是针对视网膜色素变性中一种特定类型,即RPE65基因突变所导致的疾病的治疗方法。这种治疗方法具有特异性,能够为患者提供新的治疗途径。目前已有相关的基因疗法被研发并应用于临床,如Luxturna,它是第一种经FDA批准的用于此类疾病的基因疗法。然而,需要注意的是,并非所有视网膜色素变性的患者都适合接受这种治...
2023年1月28日，辉大（上海）生物科技有限公司（以下简称“辉大基因”）宣布，公司的自主研发眼科基因治疗候选药物HG004近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药临床试验（IND）许可，并将在多国开展用于治疗RPE65基因突变引起的相关性视网膜病变的国际多中心临床试验。“我们很高兴HG004项目获得FDA的IND许可，这...
术中OCT 如何支持 RPE65 基因治疗视网膜下注射程序以监测视网膜下滤泡、中心凹拉伸和视网膜切开术闭合 RPE65 基因突变是莱伯先天性黑蒙 (LCA) 的最常见原因之一,这是一种影响视网膜并导致严重视力障碍的眼部疾病[1]。 RPE65 基因疗法允许通过视网膜下注射将功能性 RPE65 基因传递到视网膜细胞中,从而提高患者检测光的...
Luxturna通过视网膜下注射将正常拷贝的RPE65基因经腺相关病毒运载到视网膜细胞中,使得视网膜细胞能够正常表达RPE65。进行Luxturna注射的患者需要确诊RPE65双等位基因突变,且需保证还有足够的存活视网膜细胞(SD-OCT检查后极部视网膜厚度需>100...
本次试验的研究药物LX101是朗信生物旗下上海朗昇生物科技有限公司,自主研发的中国第一款针对RPE65的基因治疗药物。该药物通过腺相关病毒2(AAV2)携带正常RPE65基因,能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞,并在细胞内持续表达患者缺少的...
RPE65基因编码哺乳动物视觉通路中参与类维生素A循环的异构酶,该基因的突变可干扰正常的类维生素A循环,导致先天性致盲眼病-Leber先天性黑噱.作者用腺相关病毒-2为载体的RPE65基因替代疗法对3例年龄较小的RPE65-Leber先天性黑噱患者进行治疗,分别在治疗前及治疗后90天测视力.在对视网膜部分区域进行质粒植入后第30天,...
本试验的研究药物LX101是朗信生物旗下上海朗昇生物科技有限公司,自主研发的中国第一款针对遗传性视网膜病变的基因治疗药物。该药物通过腺相关病毒2(AAV2)携带正常RPE65基因,能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞,并在细胞内持续表达患者缺少的RPE65蛋白,恢复正常视循环,达到提升视功能的治疗目的。在获得临床前充分...