RNAi的机制 RNAi应用 RNAi临床转化的先锋公司是Alnylam,成立于2002年。值得注意的是,目前已有5款siRNA药物上市,均由Alnylam开发。 Alnylam 发展 Onpattro® (patisiran) 2018年10月,Onpattro® (patisiran)获得FDA批准上市,用于治疗遗传性甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病(ATTR-PN)。这是首款siRNA药物及首...
Alnylam是RNAi技术的临床转化先锋公司，成立于2002年。Alnylam开发的siRNA药物已上市五款，分别是Onpattro®（patisiran）、Givlaari®（givosiran）、Oxlumo®（Lumasiran）、Amvuttra®（vutrisiran）和LEQVIO（Inclisiran）。Onpattro®于2018年10月获FDA批准，用于治疗遗传性甲...