使用体外遗传毒理学组合试验评价DLin-MC3-DMA和PEG-2000-C-DMG,结果作为patisiran BLA审查的一部分纳入。此外,在patisiran原料药的完整遗传毒理学试验组合中一起评估了LNP组分。试验组合包括Ames试验、人外周血淋巴细胞(HPBL)体外染色体畸变试验和骨髓体内小鼠微核试验(IV推注)。在所有遗传毒理学试验中,原料药和单独...