目前应用较成熟的偶联siRNA药物主要基于N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)载体,也是目前应用比较广泛的肝靶向递送载体[2]。随着化学修饰和递送系统技术的提升,siRNA药物的研发也进入快速发展阶段,基于siRNA药物在分子结构、作用机制及化学修饰方面的特殊性,药物的吸收、分布、代谢和排泄及安全性等方面有独特性,GalNAc-siRNAs药物...
目前应用较成熟的偶联siRNA药物主要基于N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)载体,也是目前应用比较广泛的肝靶向递送载体[2]。随着化学修饰和递送系统技术的提升,siRNA药物的研发也进入快速发展阶段,基于siRNA药物在分子结构、作用机制及化学修饰方面的特殊性,药...
小干扰核糖核酸N-乙酰半乳糖胺偶联技术基因沉默脱靶毒性安全性评价小干扰核糖核酸(siRNA)作为核苷酸类药物,通过RNA干扰(RNAi)特异性诱导基因沉默而发挥作用,在代谢性疾病,抗感染及肿瘤等领域被广泛应用.目前已获批上市4款基于N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)偶联技术siRNA药物,汇总分析已上市GalNAc偶联药物的非临床毒性特征及临床...
目前应用较成熟的偶联siRNA药物主要基于N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)载体,也是目前应用比较广泛的肝靶向递送载体[2]。随着化学修饰和递送系统技术的提升,siRNA药物的研发也进入快速发展阶段,基于siRNA药物在分子结构、作用机制及化学修饰方面的特殊性,药物的吸收、分布、代谢和排泄及安全性等方面有独特性,GalNAc-siRNAs药物...
siRNA药物递送系统成功发挥作用的关键在于能克服递送过程中的生理屏障及内源性核酸酶降解,使该类药物成功递送进靶细胞并发挥治疗作用[1]。目前应用较成熟的偶联siRNA药物主要基于N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)载体,也是目前应用比较广泛的肝靶向递送载体[2]。随着化学修饰和递送系统技术的提升,siRNA药物的研发也进入快速...
siRNA药物递送系统成功发挥作用的关键在于能克服递送过程中的生理屏障及内源性核酸酶降解,使该类药物成功递送进靶细胞并发挥治疗作用[1]。目前应用较成熟的偶联siRNA药物主要基于N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)载体,也是目前应用比较广泛的肝靶向递送载体[2]。随着化学修饰和递送系统技术的提升,siRNA药物的研发也进入快速...