micro-dystrophin modulators 在研机构 Solid Biosciences, Inc. 原研机构 Solid Biosciences, Inc. 在研适应症 杜氏肌营养不良症 非在研适应症- 最高研发阶段临床1/2期 首次获批国家/地区- 首次获批日期1800-01-20 14 项与micro-dystrophin 相关的临床试验 ...
通过RT- PCR以及间接免疫荧光检测microdystrophin的转录及蛋白表达.成功构建了含有microdystrophin基因的重组腺病毒,病毒滴度 为5.58×1012 vp/mL.间接免疫荧光检测可见microdystrophin蛋白在mdx小鼠MSCs中高效表达.该重组腺病毒载体的构建及成功转染到mdx MSCs内表达为下一步用microdystrophin基因修饰的mdx MSCs进行同种异体...
目的:探讨携带抗肌萎缩蛋白小基因(Micro- dystrophin)的自体骨髓间质干细胞(MSCs)在Duchenne型肌营养不良症(DMD)模型鼠(mdx小鼠)体内分化为肌卫星细胞的潜能. 方法:采用逆转录病毒介导micro-dystrophin 基因转染mdx小鼠MSCs,通过尾静脉注射移植治疗mdx小鼠,移植后12周免疫荧光法检测受体鼠腓肠肌micro-dystrophin 的表达,...
Micro-dystrophin基因修饰的MSCs在mdx小鼠体内分化为肌卫星细胞的研究
目的观察经人微小抗肌萎缩蛋白(Micro-dystrophin)基因修饰的骨髓间充质干细胞(mMSCs)移植治疗的mdx小鼠成肌调节因子(MRFs)的表达.方法采用脂质体介导Micro-dystrophin基因转染mdx小鼠的mMSCs通过尾静脉注射转染外源基因的mMSCs移植治疗mdx鼠,在移植后4周,8周,12周,16周分别应用免疫荧光,逆转录-聚合酶链反应(RT-PCR...
Micro-dsytrophin基因修饰的骨髓间充质干细胞移植后mdx鼠腓肠肌病理改变及micro-dystrophin的表达
CONCLUSION:Micro-dystrophinmRNAandproteinwerehighlyexpressedinpSL139.transfected MSCs,whichprovidedamethodforeficientexpressionofdystrophin. KeyWords:Duchennemusculardy stro phy ;me se nc hy ma I s te m ce lls;micro —d ystro phin;g ene mOd .fica tiOn ...
Shortened transgenes, coding for partially functional microdystrophins (MDs) that contain essential domains of the dystrophin protein, have however been generated to be compatible with rAAV vectors14,15. The principle of using MDs as therapeutic transgenes arose from the concept that Becker muscular...
目的 构建含有人microdystrophin基因的重组质粒,体内、外研究其表达,为进一步应用此重组质粒来研究电转、静脉、动脉注射或加入其它基因来增强microdystrophin基因的表达等方法对Duchenne型肌营养不良(Duchenile muscular dystrohy,DMD)进行基因治疗奠定基础.方法 用Not Ⅰ酶切含microdystrophin基因的pBSK-MICRO质粒,获得micr...
With an emphasis on prolonging ambulation, our strategy has been to use AAV gene replacement to deliver a small dystrophin (micro-dystrophin) using a vascular approach to treat the lower extremity of DMD patients. We have previously shown that we can safely and efficiently deliver micro-dystrophin...