该技术解决了让基因编辑体细胞治疗的最大技术瓶颈——递送技术,有望打通基因编辑体内治疗的最后一公里。 利用该递送技术,蔡宇伽和洪佳旭研究团队进行了CRISPR基因编辑治疗病毒性角膜炎的临床前研究,在急性和复发感染的小鼠模型中实现了从角膜到三叉神经节的逆行运输,终于将潜藏在神经节的HSV-1病毒库清除。此外,研究者...
以HSV-1为载体布局基因治疗的企业在国外并不罕见,基于HSV-1载体能够更有效地进入皮肤细胞的独特优势,美国基因治疗公司Krystal Biotech以基因编辑技术改造后的HSV-1作为载体,开发了多个针对罕见皮肤疾病的基因治疗药物。 Krystal开发的治疗先天性鱼鳞病的KB105、治疗囊性纤维化的KB407等药物获得FDA授予的孤儿药资格认定,...
虽然 AAV 已被证明对人类相对安全,且美国 FDA 批准了两种基于 AAV 的基因疗法(即Luxturna® (voretigene neparvovec-rzyl) 和Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi)),但需要更多的AAV载体基因工程处理,来解决与 AAV 整合相...
同时,复发性HSV-1感染最常保持亚临床状态,因此,公司认为该病毒可作为治疗工具具有积极的安全性。 该公司针对神经性膀胱开发了一款候选基因治疗产品,利用HSV-1病毒将BoNT-F轻链的转基因递送到神经元中,从而表达并编码botulinum toxin F。这种基因治疗策略可实现持久的BoNT-F LC表达,以阻止通过感觉神经元的神经传递,但...
作为基因治疗的载体 由于单纯疱疹病毒DNA分子量比较大,因此可以用作基因治疗的载体。唯一的缺点是,如果宿主自身携带单纯疱疹病毒,有可能发生同源重组,导致单纯疱疹病毒复活,引发新一轮感染风暴,甚至引发单纯疱疹病毒脑炎。 HSV载体 HSV载体辅助系统制作过程 HSV载体制作过程 ...
本研究通过构建可长期潜伏表达外源基因 OCM 的 HSV-1 基因治疗载体 1716-OCM,介导视网膜神经再 生调控蛋白 OCM 表达,并于大鼠视神经机械性损伤模 型中评价其对神经节细胞存活及视觉电生理功能的有 效性. 1 材料和方法 1.1 实验材料 本研究采用的HSV-1 1716减毒株由宾夕法尼亚大 学 Dr.Nigel 惠赠,基于 1716...
HSV-1重组载体与神经系统疾病的基因治疗.pdf,HSV一1重组载体与神经系统疾病的基因治疗 李虹综述 李明远审校 四川大学华西基础与法医学院微生物学教研室 尽管有多种病毒可感染哺乳动物的神经细胞,但能够适用于神经细胞基因转移的并不多,I型单 virus type1,HSV一1)以其多种
基于HSV-1载体技术平台,唯源立康在研产品包括溶瘤病毒产品和针对非肿瘤治疗的基因治疗产品。 目前,唯源立康开发的溶瘤病毒系列的产品推进较快的包括VT1093和VT1092,分别于2020年、2021年获国家药监局签发的临床试验批准通知书,VT1093临床试验在上海浦东医院、北京同仁医院等医院同时开展,已有良好的安全性结果。
2021年3月3日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日,一家生物技术公司EG 427开发了一款利用HSV-1作为载体的基因疗法,并成功完成1200万欧元的A轮融资,据悉,资金将用于针对神经性膀胱的临床开发。 病毒载体是目前最主要的递送方式,临床试验中超过70%的基因药物载体为病毒,主要包括慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、腺相关病...
1上海本导基因技术有限公司是一家致力于开发基于创新型载体 m技术的基因治疗药物Biotech公司,本导基因研发的基于CRISPR的基因编辑疗法(BD111)可治疗眼部难治性HSV-1角膜炎。该研究已在中国完成了IIT临床实验,…