8月29日,Alnylam在举行的EMCHD会议上公布了II期最新研究数据。该II期试验旨在评估cemdisiran对IgAN成年患者的疗效和安全性。 结果表明,与服用安慰剂的患者相比,cemdisiran治疗组的24小时尿蛋白/肌酐比值(UPCR)下降37.4%,比例显著高于对照组。 31.8%cemdisiran治疗的...
Alnylam公司最近公布了其最新的RNAi药物ALN-PCS早期研究成果。这种药物是一种被设计为靶向PCSK9酶基因产物的药物。 PCSK9的主要生理作用是降解LDL胆固醇,通过抑制这种酶的活性,肝脏部位LDL受体活性将会明显提高并进而降低血液中LDL胆固醇的含量从而达到治疗效果。研究人员表示这种新型RNAi疗法能够帮助一些无法用现存疗法治疗的...
全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布,FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位(Orphan Drug Designation,ODD),用于治疗A型血友病患者。上周,FDA也已授予ALN-AT3治疗B型血友病的孤儿药地位。 目前,Alnylam正开发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法,靶向抗凝血酶(AT),用于治疗血友病:包括A型血友病、B型血友病、....
此前,belantamab mafodotin已获得美国FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格。 ▲Belantamab mafodotin是GSK寄予厚望的重点研发项目(图片来源:葛兰素史克公司官网) 先前已接受过免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体治疗的R/R MM患者参...
第三阶段则为52周的开放标签试验,目的为进一步检验cemdisiran的长期安全性与临床效力,在此阶段所有病患都会接受cemdisiran与标准治疗的组合治疗。试验的主要终点为在32周时,24小时尿蛋白肌酐比值(UPCR)与基线相比,变化的百分比。 之前所公布数据显示,cemdisiran达成具临床意义的24小时UPCR值减少。在32周时,药物组...
Alnylam Pharmaceuticals Reports Third Quarter 2023 Financial Results and Highlights Recent Period Activity Nov 02, 2023 − Achieved Third Quarter 2023 Global Net Product Revenues of $313 Million, Representing 35% Year-Over-Year Growth Compared to Q3 2022 – − Received Complete Response Letter ...
Alnylam Pharmaceuticals,Inc.是一家特拉华州公司,2002年成立,2004年纳斯达克上市,是RNAi(RNA干扰)领域的领头羊,是LNP递送技术的最早获得者(由Arbutus授权);目前主要产品是肝靶向的淀粉样蛋白变性,并通过合作拓展到基础代谢、肝病和神经系统疾病;公司药物开发整
在研发日上,Alnylam介绍了多款治疗常见病的在研RNAi疗法,治疗的疾病包含患病人数众多的高血压、非酒精性脂肪性肝炎(NASH)、和2型糖尿病等等。 高血压与包括心脏病发作、中风、肾衰竭等多种疾病的风险升高相关,而且,很多老年人没有严格遵从医嘱每天服药,导致发病风险进一步提高。
第三阶段则为52周的开放标签试验,目的为进一步检验cemdisiran的长期安全性与临床效力,在此阶段所有病患都会接受cemdisiran与标准治疗的组合治疗。试验的主要终点为在32周时,24小时尿蛋白肌酐比值(UPCR)与基线相比,变化的百分比。 之前所公布数据显示,cemdisiran达成具临床意义的24小时UPCR值减少。在32周时,药物组...
Alnylam R&D Day 2018 On December 6th, 2018, we will be hosting an R&D Day in New York City where Alnylam management and key opinion leaders will discuss our late stage clinical efforts, in addition to next wave programs and platform advances. Scroll down to see the R&D Day agenda and link...