该药是首个利用十六烷基(C16)进行偶联的候选产品,该技术可增强对中枢神经系统细胞的递送。2022年年初已启动ALN-APP在早发型阿尔茨海默病患者中的1期研究,该药物也是首个针对中枢神经系统领域的RNAi疗法。 ALN-XDH是一款皮下注射的RNAi疗法,靶向黄嘌呤脱氢酶(XDH),被开发用于治疗痛风,该药在2022年初启动了1/2...
ALN-APP是一款鞘内给药的RNAi疗法,靶向淀粉样前体蛋白(APP),由Alnylam与再生元合作开发,用于治疗阿尔茨海默病(AD)和脑淀粉样血管病。该药是首个利用十六烷基(C16)进行偶联的候选产品,该技术可增强对中枢神经系统细胞的递送。2022年年初已启动ALN-APP在早发型阿尔茨海默病患者中的1期研究,该药物也是首个针对中枢神...
ALN-APP是一款鞘内给药的RNAi疗法,靶向淀粉样前体蛋白(APP),由Alnylam与再生元合作开发,用于治疗阿尔茨海默病(AD)和脑淀粉样血管病。该药是首个利用十六烷基(C16)进行偶联的候选产品,该技术可增强对中枢神经系统细胞的递送。2022年年初已启动ALN-APP在早发型阿尔茨海默病患者中的1期研究,该药物也是首个针对中枢神...
ALN-APP是一款鞘内给药的RNAi疗法,靶向淀粉样前体蛋白(APP),由Alnylam与再生元合作开发,用于治疗阿尔茨海默病(AD)和脑淀粉样血管病。该药是首个利用十六烷基(C16)进行偶联的候选产品,该技术可增强对中枢神经系统细胞的递送。2022年年初已启动ALN-APP在早发型阿尔...
该药是首个利用十六烷基(C16)进行偶联的候选产品,该技术可增强对中枢神经系统细胞的递送。2022年年初已启动ALN-APP在早发型阿尔茨海默病患者中的1期研究,该药物也是首个针对中枢神经系统领域的RNAi疗法。 ALN-XDH是一款皮下注射的RNAi疗法,靶向黄嘌呤脱氢酶(XDH),被开发用于治疗痛风,该药在2022年初启动了1/2...
利用GalNAc偶联技术的RNAi疗法通过皮下给药。除ONPATTRO外,4种上市药物均是使用GalNAc偶联物递送。Alnylam拥有GalNAc递送技术的重要专利,涉及GalNAc靶头、连接臂、GalNAc-寡核苷酸偶联物等,这阻碍了国内外不少企业进军小核酸药物领域。 1.3C16偶联平台——突破...
另外,Alnylam对于GalNAc技术也做了充分的专利保护。因此,对于其他做小核酸的Biotech来说,突破肝脏以外的靶向递送才能开拓出一片新的天地。(下图发表于2020年,not up to date) C16 Conjudate 不同于GalNAc,用于神经系统递送的偶联物C16是一条脂肪链,并非某个受体的特定ligand。
我们的递送工作并没有止步于肝脏。得益于科学家的“20%时间”文化和我们的“kainotomia”精神,我们的一些科学家开始尝试用C16共轭物把siRNA送到中枢神经系统(CNS)和眼部。 这个项目本来是我不太看好的,因为我觉得在肝脏递送系统(LNP,GalNAc)临床成功之后,应该集中精力在肝外递送上。但是啮齿动物和非人灵长类动物的...
利用GalNAc偶联技术的RNAi疗法通过皮下给药。除ONPATTRO外,4种上市药物均是使用GalNAc偶联物递送。Alnylam拥有GalNAc递送技术的重要专利,涉及GalNAc靶头、连接臂、GalNAc-寡核苷酸偶联物等,这阻碍了国内外不少企业进军小核酸药物领域。 1.3 C16偶联平台——突破CNS递送难题 ...
对递送的探索并没有止于肝脏领域,我们开始用新的C16偶联物尝试向中枢神经系统和眼部的递送,这就像当初肝脏递送那样像是一种分散资源。啮齿类动物和灵长类动物的早期数据令人振奋,这使得我们能够在2018年与Regeneron达成了一项首付款为8亿美元的交易,共同推进针对中枢神经系统和眼部疾病的RNAi疗法。就在去年12月,首个...