OTOF基因突变是导致先天性耳聋常见的病因之一,患者通常表现为重度、极重度或完全听力损失和言语障碍。在不同人群中均发现OTOF基因的高突变携带率。在我国,婴幼儿听神经病人群中,因OTOF基因突变导致耳聋的患者高达41%。 随着生物医药技术的飞速...
2023年10月,舒易来教授在比利时布鲁塞尔召开的第30届欧洲基因和细胞治疗学会(ESGCT)年会上系统性披露了该基因治疗临床试验结果,成为全球首个先天性耳聋基因治疗临床试验在正式学术大会的首次公开,引起了极大关注。单耳基因治疗研究成果于2024年1月发表在国际顶级医学期刊《柳叶刀》(The Lancet)上,并被选为封面导读,获得...
2023年10月,舒易来教授在比利时布鲁塞尔召开的第30届欧洲基因和细胞治疗学会(ESGCT)年会上系统性披露了该基因治疗临床试验结果,成为全球首个先天性耳聋基因治疗临床试验在正式学术大会的首次公开,引起了极大关注。单耳基因治疗研究成果于2024年1月发表在国际顶级医学期刊《柳叶刀》(The Lancet)上,并被选为封面导读,获得...
据了解,60%的先天性耳聋由遗传因素引起,其中OTOF是儿童中常见的致聋基因。鼎新基因创始人周睿,在谈及他所研发的基因治疗药物为先天性耳聋患儿带来的改变时,一下子兴奋起来。 通过基因治疗,“刷新”问题基因,那些曾经深陷先天性耳聋阴影...
2023年12月21日(美国东部时间),RRG-OTOF获得美国FDA的孤儿药认定(ODD)。这也是首个中国自主研发用于OTOF介导的听力损失的体内基因治疗产品获得美国FDA孤儿药认定。 【关于OTOF介导的听力损失】 OTOF介导的听力损失又称DNFB9先天性耳聋,是一种常染色体隐性遗传疾病,是由编码 otoferlin 的OTOF基因突变引起的一种感音...
教授 点评:60多年前发明的人工耳蜗是重度听力损失患者的唯一治疗手段,而在这项工作中,通过基因治疗耳畸蛋白缺陷的儿童,能够使患儿听力得以恢复,使他们能够进行正常的交流,这确实是一个非常了不起的成果,把这项工作继续开展下去,相信能够把它转化成为基因治疗耳畸蛋白缺乏新药,这项研究也首次证明治疗遗传性耳聋是可行...
派真生物很荣幸能够为该项目提供病毒样品,助力战略合作伙伴鼎新基因与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来、李华伟课题组合作的RRG-OTOF双载体AAV基因疗法进展,推动遗传性耳聋基因治疗药物的研发到临床转化。 关于OTOF介导的听力损失 OTOF介导的听力损失又称DNFB9先天性耳聋,是一种常染色体隐性遗传疾病,是由编码 otoferlin...
让患者在不佩戴助听辅助设备的情况下,就能和健康人群一样听到声音,而且治疗过程由于是耳内局部注射药物,不会留下疤痕。网页链接 今天自然杂志论证:双AAV治疗先天性耳聋的双侧基因治疗试验结果:前五名患者的数据显示听力恢复持久
先天性耳聋是医学界面临的最棘手病症之一。据了解,60%的先天性耳聋由遗传因素引起,其中OTOF是儿童中常见的致聋基因。鼎新基因创始人周睿,在谈及他所研发的基因治疗药物为先天性耳聋患儿带来的改变时,一下子兴奋起来。 通过基因治疗,“刷新”问题基因,那些曾经深陷先天性耳聋阴影的孩子们,双耳听力从几乎无声的世界中...
上海鼎新基因科技有限公司与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院合作的治疗先天性耳聋基因疗法(RRG-003)近日已启动临床试验,这是国内开展的首个用于治疗耳聋的基因疗法临床试验。 û收藏 转发 评论 ñ4 评论 o p 同时转发到我的微博 按热度 按时间 正在加载,请稍候... 浙江省遂昌金矿有限...