ランダム化第III相試験では,ギルテリチニブ投与群の患者の生存期間が化学療法を受けた患者と比べて有意に延長していた(6)。 CD123またはCD33を標的とするキメラ抗原受容体T細胞(CAR-T)とCD33を標的とする抗体薬物複合体も臨床試験で使用されている。