近日,发表于Nature子刊上的一项研究带来了高胆固醇血症治疗领域的重大突破。来自Chroma Medicine等机构的研究者开发出一种靶向人PCSK9基因的强效表观遗传编辑器,通过诱导特定基因位点的DNA甲基化,实现持久降低LDL-C水平,最高降幅可达70%。 表观遗传...
25]和特定基因组位点的显微可视化[27]。CRISPR/Cas9系统只需要重新设计crRNA即可改变靶标特异性。这与其他基因组编辑工具形成鲜明对比，包括ZFNs和TALENs，后者需要重新设计蛋白质- DNA界面。此外，CRISPR / Cas9通过生成用于基因组筛选的大型gRNA文库[51,53]，可以快速进行全基因组的基因功能检测。CRISPR/Cas9的未来 将...
这些结果表明,靶向编辑miRNA可能是一种保护DFNA50患者听力的有潜力的新策略。MIR96在内耳的感觉细胞中特异性表达,通过降低多个靶基因的mRNA的表达,在耳蜗发育和听力维持中发挥关键作用。MIR96种子区域的点突变会导致人类家族中具有显性遗传模式...
随后,他们将分别表达 HE、nCas9 和靶向 HEK3 位点的 sgRNA 的质粒共转染到 HEK293FT 细胞系中,并通过扩增子测序评估编辑率。结果表明,在 HE、nCas9 和 sgRNA 存在的情况下,靶向区域发生了编辑,但在仅转染 HE 或仅转染 nCas9 和 sgRNA 的细胞中,并没有观察到突变水平升高(图 2),这表明基因编辑是由 HE ...
据最新一期《自然》杂志发表的一项小鼠研究，意大利IRCCS圣拉斐尔科学研究所的科学家展示了无需永久性基因组编辑，也可对一个控制胆固醇水平的基因做到长效抑制。这一名为“靶向表观遗传沉默”（即不用直接改变DNA序列就可改变基因功能）的效果在小鼠中持续了近1年，令循环胆固醇水平下降。研究结果展示了表观遗传沉默...
日前,《细胞干细胞》杂志在线发表了中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组、北京大学汤富酬研究组和中国科学院动物研究所曲静研究组的联合研究成果——通过靶向编辑单个长寿基因获得首例遗传增强的人类血管细胞。 “我们在人胚胎干细胞中进行基因编辑操作,对编辑后的干细胞进行定向分化,可在实验室中获得人类血管内皮细胞(血...
近日,德克萨斯大学西南医学中心Daniel J. Siegwart团队在Science在线发表题为“In vivo editing of lung stem cells for durable gene correction in mice”的研究论文,该研究证明了优化的肺靶向脂质纳米颗粒(LNPs)能够在干细胞中实现高水平的基因组编辑,并产生持久的应答。在可激活的tdTomato小鼠中静脉注射基因编辑LNPs...
本文介绍减少肝细胞TTR合成的RNA靶向治疗及基因编辑药物。 一、RNA靶向治疗 主要是指RNA干扰(RNA interfering,RNAi)治疗技术,通过“沉默子(silencer)”作用,定向阻止TTR基因转录后信使RNA(mRNA)翻译,减少TTR蛋白的生成[1-6]。 目前主要包括两类药物:(1)小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA,也称短干扰RNA或沉默RNA...
靶向基因编辑是指通过设计特定的核酸酶或合成寡核苷酸来精准修饰基因组中的特定位置。靶向基因编辑技术主要包括CRISPR/Cas9系统、TALENs和ZFNs等。靶向基因编辑的步骤如下: 1.设计编辑寡核苷酸:设计特定的寡核苷酸序列,能与目标基因的DNA序列特异性结合。 2.导入编辑寡核苷酸:将设计好的编辑寡核苷酸导入到细胞中,使其与...