经过一年多的深思熟虑后,美国在设置了诸多前提的情况下,对基因编辑是否可以用于人类生殖细胞谨慎放开。北京时间2月14号晚,美国国家科学院与美国国家医学院下属的人类基因编辑委员会发布了一份报告,表示在严格的监管和风险评估下,基因编辑技术可用于对人类卵子、精子或胚胎的编辑,但仅限于父母双方均患有严重遗传疾病...
当地时间12月8日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy,这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件,距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年,代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益。Casgevy由制药公司Vertex Pharmaceuticals和生物技术公司CRISPR Therapeutics共同开发,用于治疗12岁及以...
此次获批的两种基因疗法Casgevy和Lyfgenia当中,Casgevy由美国福泰制药公司(Vertex Pharmaceuticals)与瑞士CRISPR 治疗公司(CRISPR Therapeutics)共同开发,旨在提供缓解疾病疼痛并减少骨髓移植手段。该疗法通过从患者的骨髓中提取干细胞,并在实验室中编辑细胞中的基因,然后回输到患者体内,使患者身体能够产生功能性血红蛋...
新华社休斯敦12月17日电(记者徐剑梅)美国纽约大学兰贡医疗中心17日宣布,该中心成功为一名肾病患者进行了基因编辑猪肾移植手术,这是美国又一例基因编辑猪肾活体移植手术。 纽约大学兰贡医疗中心当天发表声明说,患者是一名来自亚拉巴马州的53岁女性,名叫托瓦娜·卢尼,术前已接受8年透析治疗。长期透析导致她病情...
近日,首个基因编辑疗法获美国食品药品监督管理局批准,预示着CRISPR基因编辑技术即将迎来商业化的春天。作为相关专利拥有者的张锋创办的Editas Medicine公司,有望在未来数年内获得丰厚回报。据统计,张锋所参与创立的公司已达到8家,展现了他每年都能成功创建新公司的卓越能力。这些公司的研究领域主要集中在基因编辑和碱基...
近日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY上市许可,用于治疗原本没有什么好治疗方法的血液疾病——镰状细胞病[1]。全球头一款CRISPR基因编辑疗法 作为全球头一款CRISPR基因编辑疗法,Casgevy在全球性临床试验中,随访24个月时,新疗法让31名可评估疗效的患者中的29例患者(93.5%)达到...
当地时间12月8日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准CRISPR Therapeutics/Vertex的基因疗法Casgevy和bluebird bio的基因疗法Lyfgenia上市,这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病(SCD)患者、基于细胞的基因疗法。其中Casgevy是FDA批准的首款运用CRISPR/Cas9基因编辑技术的疗法,标志着基因治疗领域的创新进步。11月...
据媒体周六报道,美国福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)与瑞士CRISPR Therapeutics合作开发的CRISPR基因编辑疗法examglogene autotemcel(简称Exa-cel,品牌名称Casgevy)可能在下月初获得美国食品药品管理局(FDA)的批准,该疗法用于镰状细胞贫血病适应症患者。值得一提的是,这是全球首个获批应用“基因剪刀”Crispr的疗法...
基因编辑技术是当今最具革命性的生物技术之一。通过对基因进行编辑,可以改变生物体的遗传特征和功能。近日,美国麻省理工和哈佛大学张锋实验室发现了一项突破性的基因编辑技术——Fanzor。该技术类似于CRISPR-Cas系统,但具有独特的特点和优势,有望在人类治疗疾病方面带来重大应用。Fanzor基因编辑技术由两部分组成:一种...
近日,来自美国波特兰的科学家们即将在胚胎基因编辑方面发表重大发现。他们通过CRISPR技术,成功改写单细胞胚胎信息, 完成首个“美国制造”的编辑人类胚胎 , 证明人类可以通过基因编辑技术,高效安全的对胚胎DNA进行编辑。 “定制婴儿”也许就在眼前。 一直以来,在人类基因的编辑上,美国科学家都怀着一种复杂的情绪——敬畏...