小干扰 RNA 的非病毒载体:从实验室走向临床PPS 卢安,王向宇,闫仪,王坚成*(北京大学药学院,北京100191) [摘要]小干扰RNA(siRNA)作为RNA干扰技术的重要效应分子,具有治疗多种疾病的巨大潜力。目前已有3款siRNA药物获得美国食品药品监督管理...
非病毒载体脂质纳米颗粒GalNAc-siRNA共轭物小干扰RNA(si RNA)作为RNA干扰技术的重要效应分子,具有治疗多种疾病的巨大潜力.目前已有3款si RNA药物获得美国食品药品监督管理局批准上市,数十款si RNA药物处于临床试验阶段.脂质纳米颗粒,N-乙酰半乳糖胺(Gal NAc)-si RNA共轭物,高分子聚合物以及仿生载体等非病毒载体为...