近日,邦耀生物联合创始人吴宇轩向澎湃科技表示,Casgevy获批上市是制药史上的里程碑事件。“CRISPR技术从最初发现其在真核细胞中的应用,到开发出首个获得批准的基因编辑药物Casgevy,只用了约10年时间,其发展几乎突破了科学研究从原创基础研究到临床应用的时间界限。” 吴宇轩的研究方向之一是通过CRISPR基因编辑治疗以地中海贫血
我们从吴宇轩博士的采访中得知,与之类似的基于CRISPR基因编辑技术的CTX001,目前的临床试验做的两例地贫病人都是β0/β+型的,并不是最严重的地贫,而邦耀和中南大学湘雅医院这次合作治疗的是β珠蛋白完全缺失的β0/β0型的地贫,治疗难度更大,攻克了β0/β0型地贫这一难关,也就意味着所有输血依赖型地贫将可以通过...
我们从吴宇轩博士的采访中得知,与之类似的基于CRISPR基因编辑技术的CTX001,目前的临床试验做的两例地贫病人都是β0/β+型的,并不是最严重的地贫,而邦耀和中南大学湘雅医院这次合作治疗的是β珠蛋白完全缺失的β0/β0型的地贫,治疗难度更大,攻克了β0/β0型地贫这一难关,也就意味着所有输血依赖型地贫将可以通过...