体内CAR-T 领域正在迅速发展,据悉多达四家公司将在今年或明年进行这方面的IND申请,CAR-T细胞治疗公司Umoja Biopharma就是其中之一。 Capstan Therapeutics则在开发体内CAR-T的自免疫疾病疗法,希望突破CAR-T只针对肿瘤患者的樊笼。Capstan的体内CAR-T疗法CPTX2309针对的就是自身...
Smith等人开发了用于体内CAR T疗法的聚合物纳米载体,使用靶向CD3的生物可降解、聚(β-氨基酯)基纳米粒子将特异性CAR基因递送到白血病小鼠模型中的T细胞,可使白血病消退且副作用很小。在尾静脉注射后4小时,这些靶向T细胞的聚合物纳米粒子成功将CAR基因转染到循环T细胞...
CAR-T的全称是嵌合抗原受体T细胞（Chimeric Antigen Receptor T-cell），目前上市的疗法均为自体CAR-T疗法，通常操作是：从患者身上取出T细胞，通过基因工程将其改造为可以识别并杀死相应肿瘤细胞的CAR-T细胞，经过扩增生产后，将其通过静脉输液的方式重新输回患者体内。当地时间2023年11月26日，美国宾夕法尼亚大学佩雷...
INT2104是一种在研慢病毒载体基因疗法,设计靶向CD7阳性的T细胞和NK细胞,并传递CAR转基因,以在体内生成效应CAR-T和CAR-NK细胞。这些CAR细胞靶向CD20阳性B细胞,用于治疗B细胞恶性肿瘤。与体外CAR-T疗法不同,INT2104是一种现货型的单剂量疗法,可通过静脉输注系统性给药,患者无需进行淋巴清除,治疗时不需要任何特殊设备...
体内自装备CAR-T疗法的突破 与传统疗法不同，体内自装备CAR-T技术不需要将细胞提取到实验室进行改造。它更像是一种“自组装”的过程：通过注射特殊的载体，将嵌合抗原受体（CAR）分子送入患者的T细胞内，让这些细胞在体内“自动”完成转化，变成具有抗癌功能的CAR-T细胞。这一过程不仅缩短了治疗等待时间，还显著降低...
CAR 分子(Chimeric Antigen Receptor,嵌合抗原受体)是 CAR-T 疗法的核心组成部分。在体内生成CAR分子依赖于mRNA技术的发展,需要将编码CAR分子的mRNA递送到体内特定的细胞来发挥作用。 一般来说,基于 mRNA 技术的体内 CAR-T 细胞制备过程相对简便。首先,设计并合成包含 CAR 基因的 mRNA 分子。然后,利用脂质纳米颗粒等...
嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)是一种新型细胞免疫治疗技术,它将合成受体结合到T细胞中,用同源靶向配体识别和杀死肿瘤细胞。自美国FDA首次批准CD19靶向的CAR-T细胞疗法以来,CAR-T细胞疗法在B细胞淋巴瘤患者中表现出了前所未有的治疗效果。然而,随着CAR-T细胞治疗的显著成就,细胞因子释放综合征 (CRS) 、神经毒性等许多...
CAR-T疗法,即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,英文全称Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,是一种治疗肿瘤的精准靶向疗法,近几年通过优化改良在临床肿瘤治疗上取得了很好的效果。其一般技术原理是通过基因工程技术,将T细胞激活,并装上定位导航装置CAR(肿瘤嵌合抗原受体),将T细胞改造成CAR-T细胞,利用CAR专门识别体内...
图1:体外与体内CAR-T疗法 作用机制 体内CAR-T细胞疗法的作用机制是通过直接将CAR基因引入患者体内的T细胞。通常以病毒载体、纳米载体或其他基因传递系统将CAR构建体送入患者的血液中,这些载体使CAR能够在T细胞表面表达,进而让它们能够识别和攻击癌细胞。 在成功的基因传递后,改造过的T细胞在体内增殖并循环,靶向表达特定...
UB-VV111是一款通过VivoVec平台开发的体内CAR-T细胞疗法。UB-VV111包含一个表面经过工程化的病毒包膜,以及编码CD19靶向CAR和雷帕霉素激活细胞因子受体(RACRTM)的转基因,旨在于患者体内扩增UB-VV111工程化CAR-T细胞。该疗法是VivoVec基因递送平台进入临床的首个管线。